网络研讨会 » 干细胞的靶向整合：基因工程药物的研制 - 9455澳门新葡萄娱乐场大厅
CRISPR/Cas9基因编辑因其特异性诱导双链DNA断裂的能力而改变了生物技术领域，双链DNA断裂可破坏基因或基因控制区域，从而为多种疾病提供了新颖的治疗方案。来自斯坦福大学的Matthew Porteus教授和他的实验室正在利用基因编辑方案治愈基因突变引发的疾病，使用 CRISPR/Cas9 基因编辑工具和AAV 载体来改造干细胞以进行有效基因编辑。将离体编辑后的干细胞移植到临床前的动物模型和体外试验中，以检验其方案的功效和潜在的临床应用效果。
毒性低、更稳定，让基因编辑更简单高效
提升编辑效率，灵活的基因编辑策略
细胞毒性低、脱靶效应低
张锋实验室授权/改造SpCas9，降低脱靶效应
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